【新薬承認+効能効果追加】16製品+14製品（2024年3月26日）

2024年3月26日、厚労省は新薬（新有効成分含有医薬品、新医療用配合剤）として16製品を承認しました。

その他、既存薬の適応拡大等が14製品が承認されていますね。

 

なお、このタイミングで胃がんの適応拡大が承認される見込みであったキイトルーダ点滴静注100mg（一般名：ペムブロリズマブ）は、諸事情により承認が延期となったようです。

キイトルーダ（ペムブロリズマブ）の作用機序【消化器がん/MSI-High固形がん】

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新薬：16製品

●ジンタス錠（一般名：ヒスチジン亜鉛水和物）
：「低亜鉛血症」を効能・効果とする新有効成分含有医薬品。

 

 

●ビキセオス配合静注用（一般名：ダウノルビシン塩酸塩・シタラビン）
：「高リスク急性骨髄性白血病」を効能・効果とする新医療用配合剤。

ビキセオス配合静注用（ダウノルビシン/シタラビン）の作用機序【AML】

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若年者の急性骨髄性白血病（AML）に対する標準的な寛解導入療法は、アントラサイクリン＋標準量シタラビンです（推奨グレード：カテゴリー1）。

ビキセオスは、アントラサイクリン系薬剤のダウノルビシンと、シタラビンを1:5のモル比で配合したリポソーム製剤です！

 

 

構造的にはオニバイド（リポソーム化イリノテカン）に似ているのかもしれません。

オニバイド（イリノテカン リポソーム製剤）の作用機序【膵臓がん】

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●セプーロチン静注用1000単位（一般名：乾燥濃縮人プロテインC）
：「先天性プロテインC欠乏症に起因する次の疾患の治療及び血栓形成傾向の抑制・静脈血栓塞栓症・電撃性紫斑病」を対象疾患とする新有効成分含有医薬品。

 

プロテインCは、肝臓で産生されて血液凝固を抑制する働きがあります。対象疾患は、先天的にプロテインCが欠乏していることで発症すると考えられています。

 

 

●オビザー静注用500（一般名：スソクトコグ アルファ（遺伝子組換え））
：「後天性血友病A患者における出血抑制」を対象疾患とする新有効成分含有医薬品。

 

新規の血液凝固第Ⅷ因子製剤ですね。

通常、血友病Aは先天的な第Ⅷ因子の欠損によって発症しますが、後天的血友病Aは第Ⅷ因子に対するインヒビター（自己抗体）の出現によって発症すると考えられています。

 

 

類薬としては、バイスペシフィック抗体（二重特異性抗体）のヘムライブラ（エミシズマブ）が後天性血友病Aに使用可能です。

ヘムライブラ（エミシズマブ）の作用機序と二重特異性抗体【血友病A】

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●ピアスカイ注340mg（一般名：クロバリマブ（遺伝子組換え）
：「発作性夜間ヘモグロビン尿症」を対象疾患とする新有効成分含有医薬品。

ピアスカイ（クロバリマブ）の作用機序【PNH】

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国内3製品目となる抗補体C5抗体薬ですが、既存薬と異なり、繰り返し補体C5に結合できるリサイクリング抗体薬です。

 

エンスプリング（サトラリズマブ）の作用機序・リサイクリング抗体の特徴【NMOSD】

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●レズロック錠200mg（一般名：ベルモスジルメシル酸塩）
：「造血幹細胞移植後の慢性移植片対宿主病（ステロイド剤の投与で効果不十分な場合）」を対象疾患とする新有効成分含有医薬品。

 

国内初となる選択的ROCK2阻害薬です。

 

 

慢性移植片対宿主病（慢性GVHD）の標準治療はステロイドの全身投与ですが、しばしば治療抵抗性を示す場合があり、レズロックは新たな治療選択肢として期待されていますよ。

イムブルビカ（イブルチニブ）も、同効能・効果として使用されています。

イムブルビカ（イブルチニブ）の作用機序と副作用【CLL】

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●アセノベル徐放錠500mg（一般名：アセノイラミン酸）
：「縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチーにおける筋力低下の進行抑制」を対象疾患とする新有効成分含有医薬品。

 

アセノイラミン酸はシアル酸の一種で、縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチーで不足するシアル酸を補充するための医薬品です。

 

臨床試験では、48週時点の上肢筋力の低下が有意に抑制できたと報告されています。

東北大学プレスリリース｜縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチー（指定難病）を対象としたアセノイラミン酸の有効性確認試験結果

 

●シスタドロップス点眼液0.38％（一般名：システアミン塩酸塩）
：「シスチン症における角膜シスチン結晶の減少」を対象疾患とする新有効成分含有医薬品。

 

シスチン症は非常に稀な先天代謝異常症です。

全身のライソゾーム内にシスチンが沈着することで様々な臓器障害を生じ、眼球ではしばしば失明等の重篤な症状を呈します。

 

 

●アジンマ静注用500（一般名：アパダムターゼ アルファ（遺伝子組換え）/シナキサダムダーゼ アルファ（遺伝子組換え））
：「先天性血栓性血小板減少性紫斑病」を対象疾患とする新有効成分含有医薬品。

アジンマ（アパダムターゼ/シナキサダムダーゼ）の作用機序【TTP】

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血栓性血小板減少性紫斑病（TTP）は先天性と後天性に大別され、いずれもADAMTS13酵素が欠損または欠乏することによって引き起こされます。

これまで先天性TTPの治療薬として承認された薬剤はなく、新鮮凍結血漿の投与しか選択肢がありませんでした。

 

 

なお、後天性TTPについては、カブリビ（カプラシズマブ）が第一選択薬として使用可能です。

カブリビ（カプラシズマブ）の作用機序【TTP】

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●ベイフォータス筋注50mgシリンジ、同筋注100mgシリンジ（一般名：ニルセビマブ（遺伝子組換え））
：「①生後初回又は２回目のRSウイルス感染流行期の重篤なRS ウイルス感染症のリスクを有する新生児、乳児及び幼児における、RSウイルス感染による下気道疾患の発症抑制、②生後初回のRSウイルス感染流行期の①以外のすべての新生児及び乳児におけるRSウイルス感染による下気道疾患の予防」を効能・効果とする新有効成分含有医薬品。

ベイフォータス（ニルセビマブ）の作用機序・特徴【RSウイルス感染】

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類薬の抗体薬として、シナジス筋注液（一般名：パリビズマブ）が承認されていますが、投与対象が限定的（先天性心疾患や免疫不全症等）でした。

 

 

●タイコバック水性懸濁筋注0.5mL、同小児用水性懸濁筋注0.25mL（一般名：組織培養不活化ダニ媒介性脳炎ワクチン）
：「ダニ媒介性脳炎の予防」を効能・効果とする新有効成分含有医薬品。

 

国内初のダニ媒介性脳炎の発症予防ワクチンですね。

 

●プレベナー20水性懸濁注（一般名：肺炎球菌莢膜ポリサッカライド-CRM197結合体）
：「小児における肺炎球菌（血清型１、３、４、５、6A、6B、7F、８、9V、10A、11A、12F、14、15B、18C、19A、19F、22F、23F及び33F）による侵襲性感染症の予防」を効能・効果とする新有効成分含有医薬品。

 

現在、定期接種ワクチンである13価肺炎球菌結合型ワクチンの「プレベナー13水性懸濁注」に新たに7血清型（8、10A、11A、12F、15B/C、22F、33F）を加えたワクチンです。

 

 

●サルグマリン吸入用250µg（一般名：サルグラモスチム（遺伝子組換え））：
「自己免疫性肺胞蛋白症」を効能・効果とする新有効成分含有医薬品。

 

●トルカプ錠160mg、同錠200mg（一般名：カピバセルチブ）
：「内分泌療法後に増悪したPIK3CA、AKT1又はPTEN遺伝子変異を有するホルモン受容体陽性かつHER2 陰性の手術不能又は再発乳がん」を効能・効果とする新有効成分含有医薬品。

トルカプ（カピバセルチブ）の作用機序【乳がん】

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HER2陰性ホルモン陽性乳がんの二次治療以降として、フルベストラントとの併用で使用されます。

 

●ビロイ点滴静注用100mg（一般名：ゾルベツキシマブ（遺伝子組換え））：
「CLDN18.2陽性の治癒切除不能な進行・再発の胃がん」を効能・効果とする新有効成分含有医薬品。

ビロイ点滴静注用（ゾルベツキシマブ）の作用機序【胃がん】

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国内初の抗Claudinクローディン18.2抗体薬ですね！

治癒切除不能な胃がんの一次治療として、FOLFOX療法またはCAPOX療法と併用で使用します。

 

●エルレフィオ皮下注44mg、同皮下注76mg（一般名：エルラナタマブ（遺伝子組換え））
：「再発又は難治性の多発性骨髄腫（標準的な治療が困難な場合に限る）」を効能・効果とする新有効成分含有医薬品。

エルレフィオ（エルラナタマブ）の作用機序【多発性骨髄腫】

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国内初の抗BCMA/CD3二重特異性抗体薬です。

 

 

適応拡大等：14製品

●①エンレスト粒状錠小児用12.5mg、同粒状錠小児用31.25mg（一般名：サクビトリルバルサルタンナトリウム水和物）
：「慢性心不全」を効能・効果とする剤形追加に係る医薬品。

エンレスト（サクビトリルバルサルタン）の作用機序【心不全】

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2024年2月9日に、心不全に対する小児用量の適応拡大が承認されていましたが、今回はそれに伴う新剤形（粒状錠小児用）が承認されました。

 

●オルミエント錠2mg、同錠4mg、同錠1mg（一般名：バリシチニブ）
：「既存治療で効果不十分な多関節に活動性を有する若年性特発性関節炎」を効能・効果とする新効能・新用量・剤形追加に係る医薬品。
：「既存治療で効果不十分なアトピー性皮膚炎」を効能・効果とし、小児用量を追加する新用量・剤形追加に係る医薬品。

オルミエント（バリシチニブ）の作用機序【リウマチ/アトピー/COVID-19/円形脱毛症】

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いずれの適応症も2歳以上の小児に対して使用可能です！

 

JAK阻害薬の一覧表（経口7製品）と作用機序のまとめ

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●アレジオン眼瞼クリーム0.5%（一般名：エピナスチン塩酸塩）
：「アレルギー性結膜炎」を効能・効果とする新剤形医薬品。

 

●リフキシマ錠200mg（一般名：リファキシミン）
：「肝性脳症における高アンモニア血症の改善」を対象疾患に小児用量を追加する新用量医薬品。

 

2016年に成人用として承認されましたが、今回、小児用量の追加が承認されましたね。

 

●①ファセンラ皮下注30mgシリンジ、②同皮下注10mgシリンジ（一般名：ベンラリズマブ（遺伝子組換え））
：「気管支喘息（既存治療によっても喘息症状をコントロールできない難治の患者に限る）」を対象疾患に6歳以上の小児用量を追加する、①は新用量医薬品。②は新用量・剤形追加に係る医薬品。

ファセンラ（ベンラリズマブ）の作用機序と副作用【気管支喘息】

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ファセンラは2018年に気管支喘息に使用する生物学的製剤として登場しましたが、これまでは成人の使用のみに限られていました。

 

類薬の生物学的性製剤は既に小児用量が承認されています（気管支喘息に使用する場合）。

 

 

生物学的製剤については、以下の記事でまとめています。

テゼスパイア（テゼペルマブ）の作用機序：デュピクセント等との違い【気管支喘息】

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●ベスポンサ点滴静注用1mg（一般名：イノツズマブ オゾガマイシン（遺伝子組換え））
：「再発又は難治性のCD22陽性の急性リンパ性白血病」を対象疾患に1歳以上の小児用量を追加する新用量医薬品。

ベスポンサ（イノツズマブオゾガマイシン）の作用機序【急性リンパ性白血病】

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2018年に成人の急性リンパ性白血病（ALL）治療薬として登場しました。

 

 

●フィンテプラ内用液2.2mg/mL（一般名：フェンフルラミン塩酸塩）
：「他の抗てんかん薬で十分な効果が認められないLennox-Gastaut症候群患者におけるてんかん発作に対する抗てんかん薬との併用」を対象疾患とする新効能・新用量医薬品。

 

フィンテプラは、2022年に「他の抗てんかん薬で十分な効果が認められないDravet 症候群患者におけるてんかん発作に対する抗てんかん薬との併用療法」を効能・効果として承認されたセロトニン5-HT1D/5-HT2A/5-HT2Cの受容体作動薬です。

今回、新たな適応拡大が承認されました。

 

●ウィフガート点滴静注400mg（一般名：エフガルチギモド アルファ（遺伝子組換え））
：「慢性特発性血小板減少性紫斑病」を対象疾患とする新効能・新用量医薬品。

ヒフデュラ/ウィフガート（エフガルチギモド）の作用機序【重症筋無力症】

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ウィフガートは抗FcRn抗体薬で、自己免疫疾患の原因となるIgGのリサイクルを阻害するといった作用機序を有しています。

 

 

●バビースモ硝子体内注射液120mg/mL（ファリシマブ（遺伝子組換え））
：「網膜静脈閉塞症に伴う黄斑浮腫」を対象疾患とする新効能・新用量医薬品。

バビースモ（ファリシマブ）の作用機序：類薬との違い・比較【加齢黄斑変性】

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バビースモはVEGF-A/Ang-2に対するバイスペシフィック抗体ですね。これまでは以下の2つの適応症を有しています。

 

今後は網膜静脈閉塞症に伴う黄斑浮腫に対しても使用可能となりました！

 

●ミチーガ皮下注用30mgバイアル（一般名：ネモリズマブ（遺伝子組換え））
：「既存治療で効果不十分な下記疾患、アトピー性皮膚炎に伴うそう痒、結節性痒疹」を効能・効果とし、小児用量を追加する新効能・新用量・剤形追加に係る医薬品。

ミチーガ皮下注（ネモリズマブ）の作用機序【アトピー性皮膚炎】

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これまでは「アトピー性皮膚炎に伴うそう痒」に対して、13歳以上の小児および成人に使用可能でしたが、今回の適応拡大に伴い、6歳以上の小児から使用可能となりました。

また、新効能として「結節性痒疹」が追加されました。こちらは13歳以上の小児および成人が対象です。

 

●アブリスボ筋注用（一般名：RSV-A融合前Fタンパク質・RSV-B融合前Fタンパク質）
：「60歳以上の者におけるRSウイルスによる感染症の予防」を効能・効果とする新効能・新用量医薬品。

アブリスボ筋注用の作用機序：アレックスビーとの違い【RSVワクチン】

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アブリスボは、2024年1月18日に「RSウイルスによる下気道疾患の予防（母子免疫）」を効能・効果とする初のワクチンとして承認されました。

 

 

類薬には、2023年9月に承認されたアレックスビー筋注用があります。

 

●フェソロデックス筋注250mg（一般名：フルベストラント）
：「乳がん」を効能・効果とする新用量医薬品。

 

今回承認されたトルカプ錠との併用のための適応拡大ですね。

 

●5FU注250mg、同注1000mg（一般名：フルオロウラシル）
：「治癒切除不能な進行・再発の胃がん」を効能・効果とする新効能・新用量医薬品。

 

こちらは、胃がんにおけるキイトルーダとの併用に伴う適応拡大です。ただし、キイトルーダは今回承認が見送られています。

 

●シナジス筋注液50mg、同筋注液100 mg（一般名：パリビズマブ（遺伝子組換え））
：「RSウイルス感染流行初期において、24カ月齢以下の肺低形成、気道狭窄、先天性食道閉鎖症、先天代謝異常症又は神経筋疾患を伴う新生児、乳児および幼児におけるRSウイルス感染による重篤な下気道疾患の発症抑制」を効能・効果とする新効能医薬品。

 

あとがき

今回は2024年1月～3月の薬食審・医薬品第一/第二部会で承認了承されていた審議品目や報告品目が一気に承認されました。

 

 

特に、RSウイルス感染に対する新製品や適応拡大が多かったですね。

その他、がん領域では新規作用機序の新薬が多数登場しました。いずれも国内初の作用機序のため、新たな治療選択肢として期待できるのではないでしょうか。

 

 

以上、今回は2024年3月26日に承認された新薬について概要をご紹介しました！