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2020年3月25日、デュシェンヌ型筋ジストロフィーを対象疾患とするビルテプソ（ビルトラルセン）が承認されました！
日本新薬｜ニュースリリース
基本情報
| 製品名 | ビルテプソ点滴静注250mg |
| 一般名 | ビルトラルセン |
| 製品名の由来 | 特になし |
| 製造販売 | 日本新薬（株） |
| 効能・効果 | エクソン53スキッピングにより治療可能な ジストロフィン遺伝子の欠失が確認されているデュシェンヌ型筋ジストロフィー |
| 用法・用量 | 通常、ビルトラルセンとして80mg/kgを週1回、1時間かけて静脈内投与する。 |
| 収載時の薬価 | 91,136円 |
ビルテプソはアンチセンス核酸医薬品に分類されていますね！
同様の作用機序を有する類薬には脊髄性筋委縮症に使用するスピンラザ（ヌシネルセン）があります。
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スピンラザ（ヌシネルセン）の作用機序【脊髄性筋委縮症】
続きを見る
また、ビルテプソは
- 先駆け審査指定制度の対象品目
- 条件付き早期承認制度の指定品目
でもあります。
条件付き早期承認制度は肺がんのローブレナ（ロルラチニブ）、MSI-High固形がんのキイトルーダ（ペムブロリズマブ）に次いで3製品目ですね！
同日承認されたエンハーツ（トラスツズマブ デルクステカン）と同着の3製品目
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エンハーツ（トラスツズマブ デルクステカン）の作用機序【乳/胃/肺がん】
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今回はデュシェンヌ型筋ジストロフィーとビルテプソ（ビルトラルセン）の作用機序について解説します。
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）とは
骨格筋の壊死・機能異常を主病変とする遺伝性筋疾患を総称して「筋ジストロフィー」と呼んでいます。
その中でもいくつかの型に分類されていますが、最も代表的な型がデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD：Duchenne Muscular Dystrophy）です。1)
DMDでは、筋細胞内に存在するジストロフィンと呼ばれるタンパク質の遺伝子異常・変異によって、全身の筋力低下（歩行障害等）が現れます。
根本的な治療法はなく、ステロイド投与による治療が一般的です。2)
その他、リハビリテーション、対症療法等が行われていますが、新たな治療選択肢が望まれていました。
DMDの原因：ジストロフィンの欠乏
DMDでは遺伝子異常・変異（主にはエクソンの欠失）によってジストロフィンが欠乏しています。
ジストロフィンをコードする遺伝子配列には79個のエクソンが存在していますが、ここではビルトラルセンの関与するエクソン53の欠失とDMDについて解説します。
ジストロフィン遺伝子が正常な場合、DNA配列から転写⇒スプライシング⇒翻訳の過程を経て正常なジストロフィンが合成されます。
しかし、例としてエクソン52が欠損している場合、異常なmRNAが合成されてしまい、翻訳時に途中でストップしてしまいます。そのためジストロフィンが合成されず、DMDを発症すると考えられています。
用語解説
- 転写：DNAからmRNA前駆体を合成する過程
- エクソン：タンパク質情報がコードされている配列
- イントロン：タンパク質情報がコードされていない配列
- スプライシング：イントロンが取り除かれ、エキソンのみのmRNA配列にする過程
- 翻訳：mRNAからタンパク質を合成する過程
ビルテプソ（ビルトラルセン）の作用機序
ビルテプソは21個の塩基配列を有するアンチセンス核酸医薬品です。
標的とするmRNA前駆体のエクソン53に結合することで、スプライシングがスキップ（回避）されます。（エクソン・スキッピング）
エクソン53をスキップしているため、正常なジストロフィンよりは少し短く（小さく）なっていますが、機能としてはしっかりと果たすことができます。
ただし、エクソン53のスキップが有効なのはDMD患者さんの約8%とされています3)ので、全てのDMD患者さんには適用できないことにご注意ください。
エビデンス紹介
国内の第Ⅰ/Ⅱ相試験では、ビルテプソの24週間の静脈内投与で16人中14人でジストロフィンタンパク質の増加が見られたと報告されています。4)
副作用
5%以上認められる副作用として、BNP増加、駆出率減少、蕁麻疹、NAG増加、発熱、インターロイキン濃度増加などが報告されています。
用法・用量、在宅自己投与
通常、ビルトラルセンとして80mg/kgを週1回、1時間かけて静脈内投与します。
また、2021年11月17日の中医協総会にて在宅自己投与が了承され、2021年11月25日から在宅自己投与が保険適用となりました！
収載時の薬価
収載時（2020年5月20日）の薬価は以下の通りです。
- ビルテプソ点滴静注250mg5mL1瓶：91,136円
算定根拠等については以下の記事をご確認ください。
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【新薬：薬価収載】18製品＋再生医療等製品（2020年5月20日）
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まとめ・あとがき
ビルテプソはこんな薬
- デュシェンヌ型筋ジストロフィー初のアンチセンス核酸医薬品
- エクソン53に結合してスプライシングを回避する（エクソン・スキッピング）
これまでDMDにはステロイド投与以外の有望な治療選択肢がありませんでしたが、ビルテプソによって治療選択肢が増えることを期待したいと思います。
近年では、核酸医薬品が相次いで登場してきています。
- アンチセンス核酸医薬品のスピンラザ（ヌシネルセン）
- siRNA治療薬のオンパットロ（パチシラン）
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オンパットロ（パチシラン）の作用機序・siRNAの特徴【TTR-FAP】
続きを見る
以上、今回はデュシェンヌ型筋ジストロフィーと、アンチセンス核酸医薬品のビルテプソ（ビルトラルセン）の作用機序についてご紹介しました！
参考資料・文献など
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