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2025年9月19日、「家族性肝内胆汁うっ滞症」を対象疾患とするビルベイ顆粒（オデビキシバット）が承認されました！
基本情報
| 製品名 | ビルベイ顆粒200µg/600µg |
| 一般名 | オデビキシバット水和物 |
| 製品名の由来 | 米国及び EU 等での PFIC に対する brand 名 BYLVAY 及び Bylvay から「ビルベイ」とした。 |
| 製造販売 | IPSEN（株） |
| 効能・効果 | 進行性家族性肝内胆汁うっ滞症に伴うそう痒 |
| 用法・用量 | 通常、オデビキシバットとして40μg/kgを1日1回朝食時に経口投与する。 なお、効果不十分な場合には、120μg/kgを1日1回に増量することができるが、 1日最高用量として7200μgを超えないこと。 |
| 収載時の薬価 | 200µg：29,705.10円 600µg：89,114.70円（1日薬価：356,458.80円） |
| 発売日 | 2025年12月18日新発売 |
類薬としては、慢性便秘症に使用されるグーフィス（エロビキシバット）や、進行性家族性肝内胆汁うっ滞症・アラジール症候群に使用されるリブマーリ内用液（マラリキシバット）などがあります。
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リブマーリ（マラリキシバット）の作用機序【アラジール症候群】
続きを見る
今回は進行性家族性肝内胆汁うっ滞症と共に、ビルベイ（オデビキシバット）の作用機序についてご紹介していきます。
進行性家族性肝内胆汁うっ滞症とは
進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（PFIC：Progressive familial intrahepatic cholestasis）は、乳児期に発症し、常染色体劣性遺伝形式をとる家族性の肝内胆汁うっ滞症です。1)
主な症状としては、下痢、成長障害、肝不全、肝脾腫、著明な瘙痒感などがあり、進行すると肝不全や肝細胞がんに発展することもあります。2)
生存率は5歳で50%、20歳で10%程度と見積もられている非常に予後不良な疾患です。1)
原因・症状
いくつかの遺伝子異常が報告されていて、それによってPFICはいくつかの型に分類されています。
明確な理由は不明なものの、肝臓から胆汁酸を排出する役割を担う「胆汁酸排泄ポンプBSEP（bile salt export pump）」の機能が低下することが知られています。
肝臓は胆汁酸（胆汁）を合成し、それをBSEPを通じて毛細胆管に排出します。その後、毛細胆管→胆管→胆のうを通じて最終的に腸へと排出されていきます。
家族性肝内胆汁うっ滞症では、先天的にBSEPの機能が低下しているため、肝臓→毛細胆管へ排出されるはずの胆汁酸が肝臓内に滞留（うっ滞）してしまいます。また、それに伴う肝障害やそう痒（痒み）が現れることがあります。
なお、腸管内に排出された胆汁酸の一部は、回腸に存在している胆汁酸トランスポーター（IBAT：ileal bile acid transporter）によって血中に再吸収され、肝臓で再利用されています。
治療
治療は対症療法が基本です。1-2)
- 肝障害予防目的 → ウルソデオキシコール酸
- 不眠症・不安 → フェノバルビタール
- 慢性の胆汁うっ滞や成長障害 → 脂溶性ビタミンや中鎖脂肪酸（MCT）の補充など栄養療法
根治治療としては、肝移植がありますが、再発してしまうこともしばしば報告されています。
ビルベイ（オデビキシバット）の作用機序：IBAT阻害薬
ビルベイは、回腸に存在する胆汁酸トランスポーター（IBAT：ileal bile acid transporter）を選択的に阻害する薬剤です！
IBATが阻害されることで、腸管からの胆汁酸の再吸収が抑制される結果、血中および肝内・胆管内の胆汁酸が減少し、胆汁酸うっ滞による症状緩和が得られると考えられています。
用法・用量
通常、オデビキシバットとして40μg/kgを1日1回朝食時に経口投与します。
なお、効果不十分な場合には、120μg/kgを1日1回に増量することができますが、1日最高用量として7200μgを超えないこととされています。
副作用
10%以上に認められる副作用として、血中ビリルビン増加、ALT増加、下痢、嘔吐、腹痛、ビタミンD欠乏などが報告されています。
同様の作用機序を有するグーフィス（エロビキシバット）は慢性便秘症に使用されているので、下痢や腹痛の副作用は当然起こり得るますね。
収載時の薬価
収載時（2025年11月12日）の薬価は以下の通りです。
- ビルベイ顆粒200µg：29,705.10円
- ビルベイ顆粒600µg：89,114.70円（1日薬価：356,458.80円）
算定根拠については以下の記事で解説しています。
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【新薬：薬価収載】16製品（2025年11月12日）
続きを見る
まとめ・あとがき
ビルベイはこんな薬
- 進行性家族性肝内胆汁うっ滞症に伴うそう痒に使用する顆粒剤
- 胆汁酸トランスポーター（IBAT）を阻害することで、胆汁酸の再吸収を抑制
- 下痢には注意が必要
慢性便秘症では、同様の作用機序を有するグーフィス（エロビキシバット）が使用されていますので、併せてご確認ください♪
慢性便秘症の治療薬については、以下でまとめています。
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モビコール配合内用剤（マクロゴール）の作用機序：類薬との比較/違い【便秘症】
続きを見る
以上、今回は家族性肝内胆汁うっ滞症と共に、ビルベイ顆粒（オデビキシバット）の作用機序についてご紹介しました！
参考資料・文献等
- 小児慢性特定疾病情報センター｜進行性家族性肝内胆汁うっ滞症
- 難病情報センター｜進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（指定難病３３８）
＼ 新薬情報オンラインの運営者が執筆！ ／
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