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2023年3月3日、厚労省の薬食審医薬品第一部会にて、新薬として8製品の承認可否を審議し、全て承認が了承されました！
今回は概要について紹介しています。
審議品目：8製品
●ドプテレット錠20mg（一般名：アバトロンボパグマレイン酸塩）
：「待機的な観血的手技を予定している慢性肝疾患患者における血小板減少症の改善」を効能・効果とする新有効成分含有医薬品。
新規のトロンボポエチン受容体作動薬ですね。類薬にはムルプレタ錠（一般名：ルストロンボパグ）があります。
●エムパベリ皮下注1080mg（一般名：ペグセタコプラン）
：「発作性夜間ヘモグロビン尿症」を効能・効果とする新有効成分含有医薬品。
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エムパベリ皮下注（ペグセタコプラン）の作用機序【PNH】
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補体C3とC3bを阻害する作用を有するPEG化ペプチド製剤です！
抗補体C5抗体製剤（ソリリス、ユルトミリス）が投与された一部の患者さんでは、補体C3を介した血管外溶血を認めることがあり、課題となっていました。
●アポハイドローション20％（一般名：オキシブチニン塩酸塩）
：「原発性手掌多汗症」を効能・効果とする新効能・新剤形医薬品。
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アポハイドローション（オキシブチニン）の作用機序【手掌多汗症】
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アポハイドの有効成分のオキシブチニンは抗コリン薬に分類されていて、過活動膀胱の治療薬等でも使用されていますね。
原発性局所多汗症のうち、「原発性腋窩多汗症」については、最近以下の2製品が承認されています。
●リネイルゲル10％（一般名：アセチルシステイン）
：「巻き爪矯正の補助」を効能・効果とする新投与経路医薬品。
巻き爪に対しては、主に外科的治療と保存的治療が行われていますが、外科的治療は侵襲性が高いことから、ワイヤ等の爪矯正具を用いた非侵襲的な保存的治療が広く施行されています。
リネイルゲルは爪の構成成分であるケラチンに含まれるジスルフィド結合を還元して開裂することで爪を軟化させる働きがあります。
●①オンボー点滴静注300mg、②同皮下注100mgオートインジェクター、③同皮下注100mg シリンジ（一般名：ミリキズマブ（遺伝子組換え））
：①「中等症から重症の潰瘍性大腸炎の寛解導入療法（既存治療で効果不十分な場合に限る）」を効能・効果とする新有効成分含有医薬品。
②③「中等症から重症の潰瘍性大腸炎の維持療法（既存治療で効果不十分な場合に限る）」を効能・効果とする新有効成分含有医薬品。
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オンボー（ミリキズマブ）の作用機序【潰瘍性大腸炎/クローン病】
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IL-23のp19サブユニットを特異的に阻害する抗体薬です。
点滴静注は寛解導入療法、皮下注製剤は維持療法に使用します。
●パリンジック皮下注2.5mg、同皮下注10mg、同皮下注20mg（一般名：ペグバリアーゼ（遺伝子組換え））
：「フェニルケトン尿症」を効能・効果とする新有効成分含有医薬品。
パリンジックは、フェニルケトン尿症で蓄積しているフェニルアラニンを分解する作用を有しています！
●オファコルカプセル50mg（一般名：コール酸）
：「先天性胆汁酸代謝異常症」を効能・効果とする新有効成分含有医薬品。
先天性胆汁酸代謝異常症は、肝臓内でのコレステロールから胆汁酸までの生合成経路に関与する酵素のうちいずれか一つの遺伝性欠損を病因とし、複数の欠損症からなる疾患です。
オファコルは、先天性胆汁酸代謝異常症患者に対して、酵素の欠損に起因して合成されないコール酸を補充する目的で使用します。
日本では未承認だったことから、「医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」において医療上の必要性が高いと評価され、厚労省から開発要請を受けていました。
●アトガム点滴静注液250mg（一般名：抗ヒト胸腺細胞ウマ免疫グロブリン）
：「中等症以上の再生不良性貧血」を効能・効果とする新有効成分含有医薬品。
アトガムは、ヒト胸腺細胞で免疫されたウマの血漿から分離精製したIgGで、強力なT細胞抑制作用を有しています。
その免疫抑制作用によって再生不良性貧血の症状を改善し、海外では第一選択薬の一つとして使用されています。
こちらも日本では未承認だったことから、「医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」において医療上の必要性が高いと評価され、厚労省から開発要請を受けていました。
あとがき
今回は希少疾病の対象医薬品が3製品承認了承されました。
- パリンジック皮下注：フェニルケトン尿症
- オファコルカプセル：先天性胆汁酸代謝異常症
- アトガム点滴静注液：再生不良性貧血
希少疾病の対象医薬品は海外で承認されているものの、なかなか日本での開発が進まずにドラッグラグとなるケースがあります。
以上、2023年3月3日の厚労省の薬食審医薬品第一部会で承認了承された医薬品の概要をご紹介しました！
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